“全球已知7000多種罕見病中，僅有不到5%存在有效治療方法，中國第一批罕見病目錄囊括的121種疾病中，也僅有60%有藥可治”，據(jù)今年5月波士頓咨詢（BCG）發(fā)布的一份罕見病產(chǎn)業(yè)報告顯示，鑒于眾多的罕見病中廣闊的未滿足需求，罕見病在未來的藥物研發(fā)市場中極具產(chǎn)業(yè)價值，是一條充滿利好的藍海賽道。
罕見病患者群體和其臨床需求越來越受各方重視，但罕見病作為一個產(chǎn)業(yè)的發(fā)展，卻面臨諸多質(zhì)疑和挑戰(zhàn)，其中業(yè)界一直認為，罕見病的病患群體太小、罕見病的診療能力弱、找不到病人、藥物可及性不高、患者支付能力弱等，面對現(xiàn)實困境，如何支撐起一個產(chǎn)業(yè)成為了投身罕見病領(lǐng)域醫(yī)藥人們的共同思考。
“通過數(shù)據(jù)調(diào)研發(fā)現(xiàn)，中國現(xiàn)有7000個罕見疾病，涉及人群相當大，21個罕見病患者超過300萬，他們不光是一個弱勢群體，是社會關(guān)懷，從產(chǎn)業(yè)來說也集聚它的價值。”6月12日，在上海舉辦的一次罕見病閉門研討會上，BCG全球合伙人、醫(yī)療保健專項中國區(qū)負責人吳淳在會上表示。
上述報告顯示，從醫(yī)學角度價值而言，罕見病并非孤島，相通的致病機理可能橫跨罕見病和非罕見病，幫助識別常見病的治療機會企業(yè)可從罕見病研發(fā)入手，在解決其未滿足需求的基礎(chǔ)上，進一步以此為基礎(chǔ)擴展至常見病，在全球擴大自己的市場占有額；從技術(shù)層面考慮，70%罕見病多數(shù)致病基因明確，未滿足需求強，研發(fā)成功率高，適合作為基因、RNA療法等新技術(shù)平臺的練兵場，為藥物研發(fā)聚集技術(shù)能力。
更重要的是，罕見病藥物研發(fā)賽道與腫瘤藥物研發(fā)相比，有更大的市場空間。上述報告數(shù)據(jù)顯示，全球腫瘤藥物研發(fā)進入臨床的有2844個，而罕見病研發(fā)管線僅有776個，面對龐大的罕見病疾病種類，相關(guān)的藥物研發(fā)管線仍然較少，但市場需求巨大，相對與腫瘤藥物的研發(fā)管線，罕見病的研發(fā)競爭也相對較小。
“鑒于具有潛力的市場前景，在2017年之后幾乎所有的企業(yè)大家都做了一些部署，包括強生、阿斯利康都進行了一系列收購，可以看出很多企業(yè)在布局罕見病賽道，說明市場存在很多未被滿足的臨床需求。”吳淳分析，隨著國內(nèi)罕見病政策的利好，相關(guān)藥物在中國市場的銷量也在迅速提升，例如治療戈謝病的藥物思而贊銷售額度相比與2016年，在2020年的四年時間里增長了76%。
隨著政策的利好和市場需求的逐步釋放，上述報告顯示，到2030年，通過對標其他治療領(lǐng)域，到2030年中國罕見病市場預期能達到全球市場的5-7%，即600-900億元，復合年化增長率為12%。同時，中國也逐步出臺對罕見病的支持政策，中國企業(yè)也在此機遇中能夠得到迅速發(fā)展。
“我們臨床醫(yī)生要有好的療效，需要一些技術(shù)的突破，沒有檢測，我們不能發(fā)展，沒有藥物也不能發(fā)展，讓更多的罕見病能診能治，而且能夠預防需要相關(guān)的產(chǎn)業(yè)支持。”上海市兒科醫(yī)學研究所副所長、上海市兒童罕見病診治中心主任顧學范在上述研討會上分析，例如做新生兒篩查在以前很難，但通過產(chǎn)業(yè)發(fā)展，現(xiàn)在成為國家政策，全國推廣新生兒篩查，國家衛(wèi)健委的新生兒篩查管理規(guī)范都有了，串聯(lián)質(zhì)譜技術(shù)開展新生兒篩查一次能篩很多疾病，有些疾病從新生兒開始治療就有機會，不僅減少孩子家庭的疾病負擔，也減少社會負擔，罕見病產(chǎn)業(yè)也一樣，這個行業(yè)做大了應該是利國利民的好事情。
全球7000多種罕見病，有效療法不到5%，多家藥企加碼布局罕見病賽道
來源：哈藥集團
日期：2021.06.14
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